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5年内所有血液肿瘤都可被细胞疗法治愈!CAR-T疗法预计明年在中国获批

· 业内新闻

自一周前,北京大学公众号消息:北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作,在《新英格兰医学杂志》发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文刊出之后,北京赛德菲细胞集团Carl June,作为宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院终身教授,同时也是 CAR-T细胞疗法创始人之一,曾被《时代周刊》评为“2018年全球最具影响力的100人之一”的Carl June受邀参加11月3日的2019腾讯科学We大会,并在会前接受了专访时表示:

“5年之内应该所有的血液肿瘤都可以通过CAR-T疗法进行治愈。”

以“毒”攻毒:利用HIV病毒进行改造

CAR-T可以拆分为两部分进行解读:T细胞(T淋巴细胞)在人体中扮演“战士”角色,负责抵御和消灭感染、肿瘤、外来异物等“敌人”。CAR,中文学名“嵌合抗原受体”,发挥着类似定位导航的作用。

通过基因工程技术将T细胞激活,并装上“定位导航装置”CAR,专门识别体内肿瘤细胞,并通过免疫作用释放多种效应因子,高效地杀灭肿瘤细胞,从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

据介绍,CAR-T疗法的流程首先是取血。在实验室取血通过HIV病毒进行改造,就产生一个经过改造的细胞,然后再进行冷冻,之后再放回病人的身体。

Carl June称,过去CAR-T细胞疗法在全球只有3个临床的实验,而且都是在美国。“现在已经有400多个遍布全世界的临床实验,其中大多数是在中国和美国进行的。”

以急性白血病复发的小女孩Emily为例,她于2012年(6岁)进行注射,现在其体内仍有CAR-T细胞。“只要注入一次CAR-T细胞,就可以在人的身体存活终生,它在人体内的半衰期是70年。”

CAR-T细胞疗法是第一个细胞和基因疗法。虽然在甲状腺癌、乳腺癌等实体瘤领域的研究不甚顺利,但在白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等肿瘤治疗的临床试验中都有积极的表现,尤其是针对晚期白血病。

 

“5年之内应该所有的血液肿瘤都可以通过CAR-T疗法进行治愈。”Carl June说道。

 

落地应用:距离普通人享受到CAR-T细胞疗法还有多远?

 

据Carl June介绍,在400多个遍布全世界的临床实验中,大多数是在中国和美国进行的。研究最活跃的地方在中国,第二活跃的地方在美国。

 

“(CAR-T细胞疗法)2017年8月被FDA(美国食品和药物管理局)批准,在日本、澳大利亚和欧洲也得到了批准,估计明年在中国也会得到批准。”Carl June说道。

 

不过,Carl June也坦率地表示,由于CAR-T细胞疗法是一对一给病人量身定制,价格昂贵。这是必须要解决的挑战。

 

“如果我们能够集中生产第三方的CAR-T细胞(指不需要从病人血液中提取),然后供多个病人使用就会降低成本。”Carl June称。

 

“其实就像电脑或手机一样,刚开始的时候,它是一种颠覆性的治疗方法,所以比较贵。但后来随着更广泛的市场应用后,就会使可得性越来越高,成本也会越来越低。”Carl June表示,正在中国努力推动商用化,上周刚去上海拜访了一家公司。“我们希望从学术和商业都能够推动合作,从而降低这个疗法的成本。”红星新闻记者 杨佩雯 袁野

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